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中國(guó)生物制藥 TQA3038「siRNA」I 期臨床完成首批受試者給藥
發(fā)布時(shí)間：2023-12-05
12月5日，中國(guó)生物制藥宣布，集團(tuán)正在開展一項(xiàng)「評(píng)價(jià)TQA3038在健康成年受試者中安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)特征的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的 I 期臨床試驗(yàn)」。TQA3038是中國(guó)生物制藥自主研發(fā)的靶向乙型肝炎病毒（HBV）的小干擾RNA（siRNA）藥物，適應(yīng)癥為慢性乙型肝炎（CHB）。TQA3038首次人體臨床試驗(yàn)，近期已完成首批受試者入組，用藥過(guò)程順利，已完成給藥后觀察。
慢性乙型肝炎是世界范圍內(nèi)的嚴(yán)重公共衛(wèi)生問(wèn)題，全球約有2億9000萬(wàn)慢性感染者。中國(guó)是乙肝高發(fā)地區(qū)，據(jù)推算目前有約8600萬(wàn)慢性HBV感染者，仍有大量患者需要治療。而未經(jīng)有效治療的慢性乙型肝炎患者中，有15-40%有進(jìn)展為肝硬化、肝功能失代償甚至發(fā)生肝癌的風(fēng)險(xiǎn)。目前的治療方法包括核苷類似物（NAs）和干擾素等，但很難實(shí)現(xiàn)功能性治愈，亟待開發(fā)有效療法。目前國(guó)內(nèi)外專家的共識(shí)是以HBV功能性治愈為目標(biāo)，定義為有限療程治療后血清中HBsAg和HBV DNA持續(xù)清除。而降低HBsAg是目前臨床治療中的主要挑戰(zhàn)。
TQA3038作為GalNAc綴合的siRNA藥物，可富集于肝臟，有效地降解靶向的RNA，抑制相關(guān)蛋白的翻譯，從而阻斷乙肝病毒的復(fù)制，有望在臨床上顯著提高患者的功能性治愈率。TQA3038采用具有自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的核酸序列，與目前臨床進(jìn)展最快的siRNA相比，具有更強(qiáng)的體外及體內(nèi)抗病毒活性。非臨床研究結(jié)果顯示，TQA3038可顯著抑制AAV-HBV模型小鼠的感染指標(biāo)；在大鼠和食蟹猴毒理試驗(yàn)中展現(xiàn)了良好的安全性和耐受性，具有較大的安全窗口。